度身剪裁DNA赶走绝症/创业投资者联盟召集人 梁颖宇

  惊闻噩耗,患上绝症,就如同人生被判处死刑,不过,最近再有新的医学突破,不但只是惯常的缓刑,以药物或其他医疗手段延长生命,而是有望重获新生,透过基因编辑(Gene Editing),逃过死神的狙击。

  相信不少人都用过文书处理工具(word),无论发现哪里有出错,都可以“删除”,再“贴上”恰当的文字,毫无痕迹。同样的方法已可以用在我们身体的基因组织,这种基因编辑方法,科学家透过在实验室修改人体基因,然后再将修改好的基因放回病患体内。

  基因序列“删除”与“贴上”

  几年前,美国一批科学家在研究细菌的免疫系统时,发现细菌受感染后产生的抗体,懂得精准地找出病毒基因,并将其截断以防止病毒扩散;他们由此想到可复製这种技术用于其他生物上,发展出以此为名的CRISPR基因编辑技术。基因编辑与传统基因改造不同,传统技术只是将DNA送入细胞中,无法确定会怎样变化;基因编辑则可准确地在基因序列的特定位置“删除”或“贴上”目标基因,以达至预期效果。

  当中最广为人知的是美国科学家约三年前研製了一种带疟疾抗体的基因,用CRISPR基因编辑技术,植入一种广泛传播疟疾的蚊之基因组内,蚊果然能抵抗疟疾,而且植入的抗疟疾基因还能遗传给后代,从传播根源把疟疾歼灭。过去两年,也有研究员成功用基因编辑治疗老鼠遗传性肌肉失调、清除老鼠细胞中的HIV病毒。

  治疗黏多醣症料有突破

  不久之前,哈佛科学家亦已成功编辑猪的基因码,目标是培育出适合人体採用的器官,有需要者未来将毋须再苦等他人捐赠器官,也能做移植手术。

  美国一批基因编辑专家于去年八月发表文献,指已成功用此技术在胚胎期“修正”了数十个胚胎,解决造成一种常见心脏疾病的突变,这种心脏病常常造成孩子长大后猝死。如果修復突变的胚胎能发展成婴孩,他们不但不会有这种疾病,也不会转移这些疾病给下一代。

  基因编辑技术去年底再有突破,美国研究团队首次尝试在人体内,编辑人体基因,期望永久修正病患DNA组成,而今次接受治疗是黏多醣症先天代谢性疾病的患者。目前的治疗方式为每周静脉注射缺乏的酵素,以纾缓一些症徵,但平均一年花费10万到40万美元,亦无法保证脑部不受伤害。这项试验会治疗30名成年病患者,但最终是希望协助早期患上此病的儿童,令他们免受此病的痛楚。

  CRISPR/Cas9新方法

  为了更精准地切除有问题的基因,再换上健康正常的基因,麻省理工学院(MIT)科学家已发现一种更优越和功能强大,含有CRISPR关键成分纳米微粒的CRISPR/Cas9基因编辑新方法。

  而且CRISPR/Cas9酶可以像剪刀一样切割DNA,并由一小段RNA将Cas9引导至特定的基因切割部位。由于有些患者对特定病毒产生抗体,使治疗效果降低,甚至引发有害的免疫反应。用纳米微粒不但可以减少病者对特定病毒产生抗体,或引发有害的免疫反应,而且也会阻止所谓的“脱靶效应”的意外突变。

  新的技术若成功,便可解决过万种的特定遗传突变病,包括与BRCA突变有关的乳癌和卵巢癌、亨丁顿舞蹈症、家族黑蒙氏痴呆症、乙型地中海贫血、镰刀型贫血、囊肿性纤维化、某些早发的阿兹海默症等。

  基因编辑属两刃剑

  基因编辑用在好的方面,确实能令无数受基因病变影响的病患者受惠,也可以解决癌病或者爱滋病的绝症,但医学界都有担心伦理问题,甚至发展为所谓的优生学,如违反自然的生产,为胚胎植入聪明如爱因斯坦、音乐天才莫扎特、貌美如世界小姐等的基因。

  不过,如果只是为避免有关问题出现,而忽略医疗的需要,禁止採用基因编辑,只会造成因噎废食的荒谬后果。相信未来医疗创新,都是为了造福病人,令他们免受病患之苦。

责任编辑: 大公网

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